Pour qu’Eden et Abel vivent : une course contre la montre
Eden, cinq ans, et son frère Abel, un an, sont atteints de la maladie de Sanfilippo type C. Une maladie génétique extrêmement rare qui s’apparente à de l’Alzheimer infantile. Après une perte progressive des aptitudes physiques et neurologiques, cette maladie dégénérative aboutit à un décès prématuré, vers l’âge de 15 ans. Mais il y a quelques mois, c’est une lueur d’espoir qu’ont entraperçue leurs parents, Tomy et Farha : le lancement d’un essai clinique pour une thérapie génique qui, après des années de recherche, va enfin se concrétiser. Cependant, pour pouvoir prétendre à ce traitement onéreux, ils devront compter sur la solidarité de leurs semblables, dans une véritable course contre la montre, avant que n’apparaissent les premières lésions engendrées par la maladie. Nous avons rencontré les parents.
Le projet de thérapie génique est porté par une biotech américaine et par un collectif d’associations de parents à travers le monde, mobilisés depuis de très longues années pour faire avancer la recherche. Pour que ce potentiel traitement ait le plus de chance de fonctionner, il est convenu que l’enfant doit être traité le plus jeune possible. Ainsi, pour qu’Eden et Abel, mais aussi tous les enfants atteints de la maladie, puissent bénéficier de cette quasi-ultime chance, l’essai clinique doit avoir lieu dans les trois prochaines années.
C’est à travers l’association Vaincre les Maladies Lysosomales que Farha et Tomy ont lancé leur appel à l’aide, en lançant une collecte de dons dont l’objectif est d’atteindre, en deux étapes, 1.500.000 euros.
Première phase : « L’Histoire naturelle »
Pour la première phase de ce projet, les parents d’Eden et Abel doivent dans un premier temps récolter 500.000 euros, le plus rapidement possible, pour financer une étude clinique d’ »Histoire naturelle » de la maladie de Sanfilippo C en France. Ainsi, Eden et Abel, ainsi que les autres enfants atteints de la maladie, devront participer à plusieurs examens et tests pendant deux ans, un préalable sans lequel aucun essai clinique ne pourra être autorisé par les instances de santé américaine et européenne.
Deuxième phase : l’essai clinique
La deuxième phase du projet est d’assurer le financement nécessaire au lancement de l’essai clinique, qui s’élève à 1.000 000 d’euros. Si cette recherche est aujourd’hui portée par une biotech, sa responsable est une maman d’enfants Sanfilippo C, et son financement est lié à des financements privés et des dons de la mobilisation de patients du monde entier. Le laboratoire porteur de cet essai est lui-même une petit structure et limité aux financements qu’il parvient à réunir, comme l’explique l’association Vaincre les Maladies Lysosomales, dont le budget annuel est lui-même très largement insuffisant pour financer le coût de ce projet d’histoire naturelle puis de soutien au lancement de l’essai clinique.
C’est pourquoi le seul espoir d’Eden, Abel, et de tous les enfants atteints de Sanfilippo C, repose sur de la générosité. Un manque de financement aujourd’hui signifierait un essai clinique repoussé, et une éventuelle guérison difficile, voire quasi-impossible.
Le lien vers la collecte de dons est à retrouver ici.
